Studiul clinic timpuriu în Japonia arată rezultate limitate, dar încurajatoare la patru pacienți
Imaginea de ansamblu: În urmă cu aproape două decenii, Shinya Yamanaka și Kazutoshi Takahashi au descoperit că pot transforma celulele somatice mature în celule stem. Oamenii de știință au prezis că aceste celule noi ar putea fi cheia tratamentelor regenerative pentru leziuni și afecțiuni grave. Astăzi, o altă echipă japoneză a obținut primele rezultate promițătoare ale acestei descoperiri.
Cercetătorii de la Universitatea Keio au început să folosească celule stem pluripotente induse (IPS) pentru a trata și poate chiar vindeca leziunile severe ale măduvei spinării. Tehnologia IPS a fost concepută pentru prima dată de Shinya Yamanaka în 2006, care a primit ulterior premiul Nobel cu John Gurdon pentru că a descoperit că ar putea reprograma celulele adulte pentru a reveni la starea lor pluripotentă, asemănătoare cu celulele stem.
Echipa Keio a început să lucreze la tratamentul bazat pe IPS la scurt timp după ce Yamanaka și-a anunțat descoperirea. În timpul unei conferințe de presă recente, profesorul de fiziologie Hideyuki Okano și colegii săi au raportat rezultatele primului lor studiu clinic IPS. Oamenii de știință au implantat patru pacienți de leziune a măduvei spinării cu celule stem pluripotente pentru a crește milioane de celule neuronale noi.
Okano a spus că doi pacienți au recuperat „unele” funcții motorii, cu un subiect recâștigând capacitatea de a sta utilizând un mecanism de sprijin. Ceilalți doi pacienți nu au avut nicio îmbunătățire a stării lor, deși niciunul nu a suferit efecte adverse după procedură.
Pacientul care a primit celulele IPS și -a rănit măduva spinării între 14 și 28 de zile înainte de tratament. De asemenea, au primit medicamente imunosupresoare pentru a preveni respingerea. Până în prezent, cercetătorii nu au văzut semne ale celulelor transplantate crescând malign. Pacientul care și -a recăpătat capacitatea de a sta acum trece prin reabilitare și ar putea chiar să -și recapete capacitatea de a merge.
Aproximativ 100.000 de persoane sunt afectate de leziunile măduvei spinării din Japonia, reabilitarea fiind singurul tratament disponibil în prezent pentru a -și îmbunătăți condițiile de viață. Doar 10-12 la sută dintre pacienți își recapătă o anumită funcție motorie prin reabilitare, dar noua tehnologie IPS ar putea crește semnificativ acest procent.
Cercetătorii Keio notează că pentru a -și saluta studiul clinic ca un potențial leac pentru leziunile măduvei spinării ar fi prematur. În timp ce au considerat că rezultatele au succes, dimensiunea eșantionului a fost prea mică pentru a începe să ajungă înaintea lor. Cu toate acestea, după ce au dovedit în siguranță tratamentul IPS, cercetătorii intenționează să execute studii mult mai mari prin K Pharma, o companie de capital de risc înființată de Universitatea Keio.
