Un rezultat foarte promițător care va necesita studii suplimentare și eforturi de testare
Ceva de așteptat: Unele dintre cele mai promițătoare tratamente pentru cancer implică modificarea genetică a celulelor imune ale pacientului. După cum demonstrează un studiu recent care implică un pacient pediatric, sistemul imunitar poate fi antrenat pentru a deveni o armă extrem de eficientă împotriva cancerului.
Un băiat cu cancer metastatic a fost tratat cu o tehnică inovatoare de imunoterapie, iar după 12 luni, cancerul pare să dispară complet. Tehnica este cunoscută ca terapie cu celule T cu receptorul antigen himeric (CAR) și este concepută pentru a lupta împotriva celulelor canceroase din interiorul corpului, mai degrabă decât să se bazeze pe proceduri externe.
Terapia CAR-T presupune ca medicii să preia propriile celule imunitare ale pacientului, să le modifice genetic și apoi să le reintroducă în organism, unde pot vâna celulele canceroase. Metoda s-a dovedit promițătoare în trecut, dar în primul rând împotriva cancerelor de sânge.
Cu toate acestea, noul caz ar putea reprezenta o piatră de hotar semnificativă în cercetarea cancerului. Pacientul foarte tânăr avea hepatoblastom, o tumoare „solidă” care s-a dezvoltat în ficat. Hepatoblastomul este un cancer malign care apare frecvent la sugari și copii și poate fi dificil de diagnosticat până în stadiile sale ulterioare.
Copilul a fost diagnosticat pentru prima dată cu o masă solidă în lobul stâng al ficatului. Cancerul se răspândise la plămâni, deoarece hepatoblastomul poate metastaza în alte părți ale corpului. Pacienta a fost tratată inițial cu chimioterapie, dar cancerul a revenit în cele din urmă, iar băiatul nu a mai răspuns la tratament.
După al doilea diagnostic, pacientul a fost înscris în studiul experimental CARE, care se concentrează pe celulele CAR-T. El a primit două doze de tratament GPC3-CAR, care utilizează propriile celule imunitare, concepute pentru a ținti o proteină întâlnită frecvent în cancerele hepatice, numită glipican-3. De asemenea, cercetătorii au instruit celulele să exprime interleukina-15 și interleukina-21, două proteine imunitare care pot spori capacitatea celulelor CAR-T de a ucide celulele canceroase și de a prelungi durata de viață a acestora.
După prima perfuzie cu GPC3-CAR, pacientul a prezentat un răspuns parțial la tratament. Băiatul a primit a doua perfuzie opt săptămâni mai târziu, iar scanările de urmărire au confirmat că cancerul era în remisie. După 12 luni, băiatul pare să nu mai sufere de boală.
Potrivit lui David Steffin, cercetător la Texas Childrens și primul autor al studiului, cazul „demonstrează că un răspuns complet durabil într-o tumoare solidă rezistentă la chimioterapie poate fi obținut în întregime în ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”.
Cercetătorii continuă acum studii suplimentare ale terapiei CAR-T, căutând dovezi suplimentare ale capacității sale de a trata tumorile solide fără a provoca toxicitate semnificativă. Potrivit supraviețuitorilor de cancer care au fost supuși terapiei experimentale, celulele imune modificate prin bioinginerie pot fi extrem de solicitante pentru organism, în special pentru pacienții mai în vârstă.
